美國東部時間6月17日，制藥巨頭禮來宣布，將以高達13億美元的價格收購基因編輯初創(chuàng)公司Verve Therapeutics，包括一筆近10億美元的預付款。受此消息影響，Verve股價當天收盤大漲超80%。

禮來此前已經(jīng)與Verve合作開發(fā)基因編輯療法，僅需一針便可用于降低心臟病患者的高膽固醇，可以被視為預防心臟病風險的“疫苗”，有望將心血管疾病的慢性治療轉(zhuǎn)變?yōu)橐淮涡灾委煛?/p>

Verve預計，這種基因編輯療法有望在未來十年內(nèi)推出。

市場分析人士認為，禮來通過這項收購既能獲得重磅減重藥以外其他前沿技術(shù)領域的資產(chǎn)，同時也仍然聚焦心臟代謝疾病治療領域。禮來的GLP-1類藥物替爾泊肽今年預計將給公司帶來超過300億美元的總銷售額。

“10億美元是一筆不錯的交易，如果這種基因療法真的有效，至少在美國將擁有巨大的市場潛力。”一位生物醫(yī)藥投資人對第一財經(jīng)記者表示。

總部位于美國波士頓的Verve公司由印度裔科學家Sekar Kathiresan創(chuàng)立，他專注于基因相關(guān)的心臟疾病研究。Verve正在開發(fā)的Verve-102是一種潛在首創(chuàng)的靶向體內(nèi)PCSK9蛋白的基因編輯藥物，通過CRISPR基因編輯技術(shù)，精準修改肝臟細胞DNA的單個堿基，從而關(guān)閉導致膽固醇升高的PCSK9蛋白的合成通路。

禮來糖尿病和代謝研發(fā)副總裁露絲·吉梅諾（Ruth Gimeno）表示：“Verve-102有可能成為首個適用于廣泛患者群體的體內(nèi)基因編輯療法，并可能將心血管疾病的治療模式從慢性護理轉(zhuǎn)變?yōu)橐淮涡灾委?。?/p>

據(jù)介紹，Verve-102目前正在一項1b期臨床試驗研究中進行評估，并且已經(jīng)獲得了美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的快速通道資格。

不過，也有市場人士表示，基因療法短期內(nèi)還看不到臨床應用的前景。機構(gòu)BMO資本市場分析師埃文·塞格曼（Evan Seigerman）在一份報告中指出：“我們對心血管疾病治療領域額外的基因藥物是否有真正的市場需求持懷疑態(tài)度?！彼J為，目前已經(jīng)有靶向PCSK9的長效注射降脂藥，同時口服藥也在研發(fā)中，已經(jīng)能滿足很大一部分市場需求。

PCSK9單抗是繼他汀藥物之后的新一代降脂藥物。相關(guān)臨床數(shù)據(jù)顯示，與他汀類藥物相比，PCSK9抑制劑能夠降低低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）水平超過50%，并降低心血管疾病風險。

在PCSK9注射劑方面，目前中國市場上也已經(jīng)有多款注射劑產(chǎn)品上市。自2024年下半年以來，國家藥監(jiān)局就接連批準了三款PCSK9單抗。在上個月的第十九屆東方心臟病學會議OCC 2025上，恒瑞醫(yī)藥(51.790, -0.05, -0.10%)自主研發(fā)的全球首款超長效PCSK9單抗瑞卡西單抗（商品名：艾心安）正式上市。該產(chǎn)品注射間隔可長達8周，突破了目前國內(nèi)外已獲批的PCSK9單抗需要每2周、4周或6周的注射頻次。

從患者負擔角度來看，PCSK9單抗的月治療費用也由此前進口原研藥主導時代的每支近2000元的價格降至目前的每支300元左右，患者的年治療費用不超過8000元。

近期，包括默沙東和阿斯利康在內(nèi)的制藥巨頭都已經(jīng)公布了在研降膽固醇藥物的數(shù)據(jù)，這兩家公司的PCSK9口服降脂藥可將低密度脂蛋白膽固醇水平降低50%以上。

高盛分析師在近期發(fā)布的一份報告中稱，口服療法可能會推動PCSK9類藥物的銷售額從目前的約40億美元增長至2034年的120億美元左右。